:شرکت AGTC طرح بالینی ژن درمانی بیماری Xlrp را در 5 نقطه از آمریکا شروع کرد

[محسن سروش]

شرکت AGTC طرح بالینی ژن درمانی بیماری Xlrp را در 5 نقطه از آمریکا شروع کرد."انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)در ایران"شرکت  AGTC در حال نامنویسی از مردان مبتلا به بیماریXlrp ناشی از جهش  ژن RpGr جهت اجرای طرح بالینی است. حدود 15 بیمار جهت ارزیابی ایمنی این دارو نامنویسی خواهند شد. این دارو در سه دوز و در 5 نقطه از آمریکا اجرا خواهد شد. دکتر استفان رز رئیس اداره تحقیقات سازمانFFB  می گوید : ما از نامنویسی بیماران جهت طرح بالینی خرسندیم.حدود پانزده هزار نفر در آمریکا مبتلا به این بیماری هستند .توانایی درمانی شرکتAGTC یک امید واقعی  برای بیمارانی است که نیاز مبرم به حفظ بینایی دارند. بیماری Xlrp  یک بیماری  پیش رونده تحیلیل شبکیه است که از علائم آن می توان به شبکوری اشاره کرد که معمولا در مردان رخ می دهد این بیماری در بعضی  مواقع منجر به نابینایی در سنین 45 سال به بالا می شود لازم به توضیح می باشد این بیماری در زنان رایج نیست.

دکتر سوواشر و مدیر اجرایی شرکت  AGTC می گوید : ما به صورت جدی به دنبال بهبود زندگی افرادی که از بیمارایهای نادر شبکیه رنج می برندکه با استفاده از روشهای ژن درمانی درحال درمان جهت انهاهستیم.شروع این طرح بالینی ما را یک قدم به درمان دقیق این بیماری نزدیک تر و بیماران مبتلا به بازگرداندن بینایی اشان امیدوارتر می کند .جهش 3 ژن می تواند منجر به بیماری Xlrp شود حدود 70 درصد از موارد بروز این بیماری ناشی از جهش ژن RPGR است.روش ژن درمانی شرکت AGTC برای درمان هر نوع جهشی در ژن  RPGR طراحی شده است . مطالعات در دانشگاه پنسیلوانیا با حمایت مالی FFB نشان داد که ژن درمانی بیماری  Xlrp بینایی را بهبود می دهد و برای مدت حداقل سه سال و نیم پایدار خواهد بود . روش ژن درمانی شرکت AGTC شامل تزریق کپی های سالم ژن RPGRبه پشت شبکیه می باشد این کپی ها RPGRدرون ویروس های مهندسی شده انسانی به نام AAVقرار دارند که این ویروس ها جهت نفوذ به درون سلول های شبکیه و رساندن دارو به آن طراحی شده اند.

شرکتAGTC همچنین دو طرح بالینی در حال اجرای جهت بیماری Achromatopsia دارد . این بیماری یک بیماری شبکیه است که از علائم آن می توان به کاهش دید و نابینایی در روز اشاره کرد.

یک طرح برای درمان بیماران با جهش در ژنCNGA3 و طرح دیگر  CNGB3 است . شرکت AGTCهمچنین یک طرح بالینی برای درمان بیماریretinoschisis  دارد که این بیماری باعث جدا شدن لایه های شبکیه و کاهش بینایی می شود ./
:*گردآورنده و ترجمه توسط:

- صــــدف
- جلال عباسی