1393 / 10 / 20، 09:41 عصر
درمان اپتوژنیک مزایایی از FDA دریافت کرد به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از Fighting Blindness (مورخ 11 نوامبر 2014) ژن درمانی اپتوژنیک که بیماری آرپی را مورد هدف قرار داده، به لطف پایگاه عُرفان ارتقاء قابل توجهی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دریافت کرده است. اعطای درمان برای کمتر از 200000 نفر در ایالت متحده در شرایط موثر، پایگاه عرفان RetroSense را فراهم خواهد نمود، توسعه درمان درحال ظهور، اعتبار مالیاتی، هفت سال از انحصار بازاریابی و کاهش هزینه های نظارتی.
این کمپانی امیدوار به راه اندازی یک کارآزمایی بالینی با توجیه ایمنی درمان است که برای بازیابی بینایی در افراد نابینا شده توسط آرپی طراحی شده است، در سال2015. ما انتظار داریم تا در مورد این مطالعه و اینکه تا چه سطحی از بینایی را می توانیم بازگردانیم بیشتر مطالعه نمائیم. شان آینزوورث ،مدیر اجرایی RetroSense میگوید: این دانش ما را در پیشبرد این توسعه راهنمایی خواهد کرد. بر اساس اطلاعات بالینی گذشته، ما حداقل انتظار به فراهم آوردن بینایی گردشی داریم. درمان اپتوژنیک RetroSense ، شناخته شده به عنوان RST-001 ، برای تحویل یک نسخه از ژن حساس به نور، تحت عنوان کانال رودوپسین2، به سلول های گانگلیونی شبکیه طراحی شده است.
تحقیقات نشان داده که سلول های گانگلیونی ای که به طور طبیعی نور را پردازش نمی کنند، بعد از ازدست دادن گیرنده های نوریشان، زنده می مانند. گیرنده های نوری سلول های شبکیه ای هستند که به طور طبیعی دید را فراهم می کنند. اما در بیماری های ارثی شبکیه مانند آرپی می میرند.علاوه بر باز گردانی بینایی، RST-001 برای کارهایی صرف نظر از جهش های ژنتیکی که موجب از دست دادن بینایی می شوند، طراحی شده است. به این معنی که پتانسیل کار برای دیگر شکل های آرپی و دیگر شرایط شبکیه که در آن اکثر یا تمام گیرنده های نوریشان را از دست داده اند دارد.
بنیاد مبارزه با نابینایی بودجه اولیه برای پیشبرد درمانی RetroSense را فراهم نموده و و در بحث درمورد امکان کارآزمایی بالینی با FDA شرکت مینماید.این بنیاد همچنین میزبان برگزاری کارگاهی که در آن کارشناسان پژوهش از سرتاسر جهان ظهور RST-001 و دیگر راه های درمان ژنتیک بینایی برای باز یابی بینایی را مورد بحث قرار دهند می باشد.اپتوژنتیک یک رویکرد نسبتا جدید است که تا سه یا چهار سال پیش در روی صفحه نمایش رادار ما نیامده بود. استفان روز مدیر تحقیقات سازمان می گوید: اما RetroSense کاری خوب ودرحال پیشرفت سریع را انجام داده است و آن توسعه درمان به سمت کارآزمایی بالینی است که نیاز به یادگیری بیشتر وجود دارد، اما من بسیار هیجان زده در مورد وعده آن برای باز گرداندن بینایی در افراد مبتلا به بیماری های شبکیه پیشرفته هستم.
این کمپانی امیدوار به راه اندازی یک کارآزمایی بالینی با توجیه ایمنی درمان است که برای بازیابی بینایی در افراد نابینا شده توسط آرپی طراحی شده است، در سال2015. ما انتظار داریم تا در مورد این مطالعه و اینکه تا چه سطحی از بینایی را می توانیم بازگردانیم بیشتر مطالعه نمائیم. شان آینزوورث ،مدیر اجرایی RetroSense میگوید: این دانش ما را در پیشبرد این توسعه راهنمایی خواهد کرد. بر اساس اطلاعات بالینی گذشته، ما حداقل انتظار به فراهم آوردن بینایی گردشی داریم. درمان اپتوژنیک RetroSense ، شناخته شده به عنوان RST-001 ، برای تحویل یک نسخه از ژن حساس به نور، تحت عنوان کانال رودوپسین2، به سلول های گانگلیونی شبکیه طراحی شده است.
تحقیقات نشان داده که سلول های گانگلیونی ای که به طور طبیعی نور را پردازش نمی کنند، بعد از ازدست دادن گیرنده های نوریشان، زنده می مانند. گیرنده های نوری سلول های شبکیه ای هستند که به طور طبیعی دید را فراهم می کنند. اما در بیماری های ارثی شبکیه مانند آرپی می میرند.علاوه بر باز گردانی بینایی، RST-001 برای کارهایی صرف نظر از جهش های ژنتیکی که موجب از دست دادن بینایی می شوند، طراحی شده است. به این معنی که پتانسیل کار برای دیگر شکل های آرپی و دیگر شرایط شبکیه که در آن اکثر یا تمام گیرنده های نوریشان را از دست داده اند دارد.
بنیاد مبارزه با نابینایی بودجه اولیه برای پیشبرد درمانی RetroSense را فراهم نموده و و در بحث درمورد امکان کارآزمایی بالینی با FDA شرکت مینماید.این بنیاد همچنین میزبان برگزاری کارگاهی که در آن کارشناسان پژوهش از سرتاسر جهان ظهور RST-001 و دیگر راه های درمان ژنتیک بینایی برای باز یابی بینایی را مورد بحث قرار دهند می باشد.اپتوژنتیک یک رویکرد نسبتا جدید است که تا سه یا چهار سال پیش در روی صفحه نمایش رادار ما نیامده بود. استفان روز مدیر تحقیقات سازمان می گوید: اما RetroSense کاری خوب ودرحال پیشرفت سریع را انجام داده است و آن توسعه درمان به سمت کارآزمایی بالینی است که نیاز به یادگیری بیشتر وجود دارد، اما من بسیار هیجان زده در مورد وعده آن برای باز گرداندن بینایی در افراد مبتلا به بیماری های شبکیه پیشرفته هستم.
مترجم:*
ویرایش: دکترستاریان
http://forum.rpsiran.ir