:آزمایشات بالینی اولین درمان ژنی بیماری اشتارگارت در چند مرکز آمریکاوفرانسه کلیدخورد

[محسن سروش]

 آزمایشات بالینی اولین درمان ژنی بیماری اشتارگارت در چند مرکز آمریکا و فرانسه کلید خورد.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگارت) درایران" این درمان که ژنهای طبیعی ABCA4 جایگزین ژنهای موتاسیون شده، می‌شوند هم اکنون در شرکت دارویی سنافی در حال توسعه می‌باشد. بنیاد مبارزه با نابینایی که بودجه بسیاری از مطالعات آزمایشگاهی را پرداخت کرده هم اکنون فاز ۱ از ۲ ژن درمانی بیماری اشتارگارت را ممکن ساخته است و آزمایشات بالینی دارویی که برای کاهش سموم در شبکیه طراحی شده‌اند را عملیاتی کرد. شرکت بیوتکنولوژی آلکئوس در عملیاتی چندمرکزی فاز دو آزمایشات بالینی یک دارو (ALK-001) که هدف آن جلوگیری و پاکسازی از توسعه سموم در شبکیه چشم که به احتمال زیاد باعث تحلیل شبکیه و از دست دادن بینایی می‌شود را انجام می‌دهد. این درمان یک نوع ویتامین A تغییر یافته می‌باشد که هنگامی که در شبکیه متابولیزم یا تجزیه آنزیمی می‌شود باعث کاهش ضایعات داخل شبکیه چشم می‌شود دانشمندان با تنها جایگزینی اتم دوتریوم در ویتامین به جای هیدروژن توانستند نوعی تصفیه در ضایعات داخل شبکه صورت دهند. بهمین خاطر به آن ویتامین Aی دوتریم شده می‌گویند. در مولکولهای موجودات زنده بطور طبیعی ۰،۰۲% از اتم های هیدروژن با جرم ۱ یعنی یک پروتون به شکل ایزوتوپ دوتریوم با جرم ۲ یعنی یک پروتون و یک نوترون حضور دارند.

*گردآورنده ومترجم:

محسن سروش/