: درمان نابینایی ارثی با استفاده از تکنولوژی پیشرفته ویرایش ژن

[صدف]

دانشمندان قصد دارند برای نخستین بار از فناوری ویرایش ژن موسوم به CRISPR برای درمان نابینایی موروثی کودکان و بزرگسالان استفاده کنند.

به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران " به نقل از Sciencedaily، نابینایانی که از نوع خاصی از نابینایی موروثی رنج می‌برند اولین کسانی خواهند بود که از یک روش ویرایش ژن معروف به CRISPR بهره خواهند برد. ساختار چشم افراد مبتلا به این بیماری عادی است، اما در چشم آنها یک ژن که اجازه می‌دهد نور به سیگنال‌های ارسالی به مغز تبدیل شود و بتوانند ببینند، از دست رفته است. تکنولوژی CRISPR با برش و ویرایش DNA در یک جایگاه خاص، ژن مورد نظر و از دست رفته این بیماران را اصلاح می‌کند. این کار یک بار برای همیشه انجام می‌شود و DNA فرد را برای همیشه تغییر می‌دهد. حمایت مالی این مطالعه بوسیله کمپانی بیوتکنولوژی ادیتاس(Editas) انجام می گیرد و به موجب آن محققین ویرایش ژن را برای درمان یک نوع نادر از نابینایی موسوم به "LCA10" برای اولین بار روی انسان به آزمایش خواهد گذاشت. سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) در ماه نوامبر با فاز اول از 2 فاز این آزمایش موافقت کرد و ثبت نام بیماران آغاز شده است.

فناوری CRISPR مورد توجه دانشمندان در سراسر جهان است، زیرا روش ساده‌ای است و می‌تواند ژن‌های ما را ویرایش کند. با این حال، عوارض جانبی و واکنش‌های احتمالی بدن هنوز کاملا شناخته نشده است. در اولین دوره این مطالعه 18 نفر در سراسر آمریکا با این روش مورد آزمایش قرار می‌گیرند تا بینایی خود را به دست آورند. محققان امیدوارند با ویرایش ژن‌های این بیماران، از انتقال این مشکل از نسلی به نسل بعد جلوگیری کنند. همه افرادی که در این مطالعه شرکت داده می‌شوند دارای یک نوع خاص از این بیماری نابینایی ارثی هستند. این بیماری شایع‌ترین علت نابینایی در کودکان است که در حدود دو تا سه مورد از هر 100 هزار تولد رخ می‌دهد. افراد مبتلا به این بیماری در ابتدا قادر هستند نور را تشخیص دهند ولی اشکال را به شکل مبهم و تار می‌بینند و در نهایت بینایی خود را به طور کامل از دست می‌دهند.از انجایی که این بیماری موروثی است، بنابراین والدین می‌توانند آن را به چند نسل بعد از خود انتقال دهند. این بیماری می‌تواند در چند نسل پنهان باشد و ناگهان روی یک نفر بروز کند.

این مطالعه روی کودکان سه سال به بالا و بزرگسالان با قدرت دیدهای متفاوت انجام خواهد شد.