:تایید ژن‌درمانی نابینایی ارثی در آمریکا

[محسن سروش]

سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا یک روش ژن‌درمانی دیگر را در زمینه درمان یک نوع نادر از نابینایی تایید کرد.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)در ایران"به نقل از گیزمگ، امسال یک سال تاریخی برای داروهای مدرن است، چرا که FDA برای اولین بار چند درمان ژنی برای استفاده عمومی تایید کرده است. آخرین تاییدیه این بار برای درمان یک نوع نادر از نابینایی ارثی، سال 2017 را به عنوان یک سال برجسته و تاریخی در زمینه پزشکی معرفی می‌کند.

درمان جدید "لوکستورنا"(Luxturna) نامیده می‌شود و یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می‌دهد. بیماران مبتلا به این بیماری به علت یک جهش در ژن "RPE65" که پروتئینی حیاتی برای بینایی تولید می‌کند، بینایی خود را از دست می‌دهند.ژن یادشده پروتئین خاصی را تهیه می کند که برای ایجاد توانایی بینایی در چشم ضروری است.در روش درمانی مورد بحث دو مرحله عمل جراحی روی چشم فرد بیمار انجام می شود. در جریان هر کدام از این عمل ها،نسخه اصلاح شده ژن مورد اشاره به درون سلول های زمینه ای چشم بیمار تزریق می شود. ژن RPE65 همانگونه که اشاره شدمسئول تولید آنزیمی است که به تشکیل صحیح سلول های زمینه ای کمک می کند. آنزیم مذکور در چشم مبتلایان به Leber تولید نمی شود.ساس کار همه درمان های ژنتیکی جایگزینی بخش معیوب DNA بیماران با نسخه صحیح آن است، اما در متد Luxturna برای نخستین بار فقط ژن معیوب و نه بخشی از DNA ترمیم می شود. به عبارت دیگر، Luxturna اولین روش «درمان ژنتیکی» واقعی به حساب می آید و روش های پیشین را باید در اصل ژنوم درمانی نام نهاد.این متد واقعاشگفت انگیزاست چراکه وقتی یک نسخه سالم از این ژن را به یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیکی تبدیل می‌کند که به چشم بیمار تزریق می‌شود و باعث می‌شود سلول‌های شبکیه با موفقیت پروتئین از دست رفته را تولید کند. سازمان غذا و داروی آمریکا اولین ژن‌درمانی موسوم به "کیمریا"(Kymriah) را در ماه اوت تایید کرد. این درمان فوق‌العاده گران و بحث برانگیز سرطان، با استفاده از سلول‌های ایمنی مهندسی ژنتیکی شده، سلول‌های مشخص سرطانی را هدف قرار داده و از بین می‌برند.
از سوی دیگر "لوکستورنا" اولین ژن‌درمانی است که توسط FDA تایید شده است که ژن‌های از بین رفته یا جهش یافته را درمان می‌کند و به راحتی ژن‌های سالم را جایگزین می‌کند.
"اسکات گاتلیب" مامور عالی‌رتبه FDA می‌گوید: تاییدیه امروز یکی از نخستین ژن‌درمانی‌هایی است که توسط ما تایید شد و نحوه درمان و گسترش استفاده از ژن‌درمانی را فراتر از درمان سرطان و درمان نابینایی فراهم می‌کند.
وی افزود: این تاییدیه نشان‌دهنده پتانسیل بالای ژن‌درمانی در مبارزه با طیف وسیعی از بیماری‌ها است.
تحقیقات در زمینه طیف وسیعی از بیماری‌های ژنتیکی در حال افزایش است و در سال 2017 با موجی از این تحقیقات مواجه بودیم که در نهایت از آزمایشات تحقیقاتی بالینی به داروهایی که به عموم مردم ارائه می‌شود، رسید.
"گاتلیب" می‌گوید: من معتقدم که ژن درمانی به جریان اصلی در درمان و معالجه بسیاری از بیماری‌های ویرانگر و سخت تبدیل خواهد شد.