:عملکرد6ماهه شرکت AGTG درموردمطالعات آزمایشات بالینی فاز 1/2 ژن درمانی XLRS

[محسن سروش]

شرکت فن آوری وتحقیقاتی ژنتیک AGTC شرکتی پیشرو در زمینه درمان های ژن درمانی می باشد که اطلاعات درمان بیماران تحت آزمایش XLRS را انتشار داده است.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران" این شرکت گزارش کرده که درحال حاضرفعالیت قابل قبولی در درمان اینگونه بیماران پس ازگذشت 6 ماه مشاهده نشده است.شرکتAGTC باتجزیه و تحلیل کلیه داده های این آزمایشات بالینی را ادامه و تمامی اطلاعات بیماران را طی یک پروتکل درمانی تکمیل خواهدنمود. این شرکت پس از بررسی مجدد آزمایشات و تکمیل فرآیند تحقیقات مجدد، اگر باز مشخص شودنتایج حاصل شده تغییری نداشته، تصمیم به خروج وتعطیل نمودن ازاین روش درمانی خواهد داشت که درآنصورت  روش های جدیدتری را جایگزین این آزمایش خواهد کرد.در مجموع 27 مورد تحت درمان قرار گرفتند و همگی آنها این شیوه درمانی6ماهه روی آنها تست گردید. 13بیماربزرگسال دوز درمانی بالاتر را دریافت نمودند.5بیمارخردسال مبتلا به دیابت و 9 نفرافراد بزرگسال نیز ژن درمانی متوسط تری را دریافت نمودند، کلیه این بیماران تا پایان12ماه این آزمایش بالینی، تحت مراقبت خواهند بود که پس سپری شدن سال اول تمامی آنهادرسال های بعد مورد ارزیابی قرار خواهندگرفت.2نفر از  این 13 بیمار بزرگسال که دوزهای بیشتری را دریافت نمودند علایم جزئی از بهبود در شبکیه آنها مشاهده گردید. این موضوع که به وسیله عکسبرداری OCT (که یک روش تصویربرداری از شبکیه و لایه های مختلف آن می باشد) از بیماران نشان داده می شود.

این شرکت اعلام نمود که چتیت درمانی در آزمایشات بالینی ایمن وقابل قبول جهت اجرا برروی بیماران است.دکتر استفان رز دبیر علمیFFB می گوید البته ما امیدوار بودیم که ژن درمانی XLRS منجر به بهبود بهتردید بیماران و یا اینکه حداقل بهبود درشبکیه در بیشتر بیماران شود ولی همچون خیلی از آزمایشات بالینی درشیو ه های جدید درمانی آزمایش XLRS اولین تحقیق بر روی انسان است. این نتایج اهمیت انجام آزمایشات قبل از انجام بر روی انسان را نشان می دهدآزمایشات در سطح کوچکتری و آزمایشات همچنین بر روی حیوانات که بعد از آن درسطح وسیع تری آزمایشات بالینی شروع خواهدشد. خبر خوش این این خواهدبود که مطالعات نشان دهنده ایمن بودن مناسب در درمان شبکیه و تزریق ژن داخل شبکیه است همچنین نتایج بدست آمده  از XLRS تاثیر منفی در توسعه ژن درمانی بیماران آرپی ویا آرپی توسط  X و یا همان XLRP ندارد. این مطالعات به طور کامل ادامه خواهد یافت.بنیاد مبارزه با نابینایی در این خصوص آزمایشات مهمی را انجام داده که امکان انجام آزمایشات بالینی XLRS و XLRP در در ژن درمانی مهیا کرده است. XLRSکه در وهله اول مردان را تحت تاثیر قرار می دهد که باعث تقسیم لایه های شبکیه میگردد که همین امد باعث از دست دادن بینایی  می شود. در حدود 35هزار نفر در آمریکا و اروپا دچار این بیماری هستند.دکترSue Washer مدیر اجرایی شرکت AGTC می گوید ما از همکاری با سازمان Biogen و حمایتهایی که در پیشبرد تلاش های مشترک ارائه گردید قدردانی می کنیم ما اطلاعات و نتایج بدست آمده از فاز ½ این مطالعات را پس ار بررسی و جمع بندی بعنوان خط مشی ادامه تحقیقات در سال 2019 استفاده خواهیم کرد.در حال حاضر دو برنامه آزمایش بالینی AGTC کار بر روی جهش ژنهای CNGA3 و  CNGB3 ادامه دارد که این شرکت انتظار دارد نتایج این تحقیقات در سال 2019 اتتشارنماید.

-مترجم:محسن سروش/