:FDAمجوزآزمایش بالینی باروشCRISPR /Cas9رابرای درمانLCA 10 تاییدکرد

[محسن سروش]

  Editas Medicine، یک شرکت پیشرو در تولید ژنوم است که به درمان بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی کمک می کنداین شرکت هم اکنون در حال توسعه جهت درمان  ژن editing است، شرکتEditas Medicine موفق به دریافت مجوز از اداره غذا و داروی ایالات متحده برای راه اندازی یک  آزمایش بالینی برای اجرای روشCRISPR / Cas9 برای افراد مبتلا به جهش در ژن CEP290که موجب  بیماری لبر آماروزیس(LAC10)که  در هنگام تولد دچار می شوند که موجب تحلیل رفتگی شدید شبکیه و یا نابینایی می شوند.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگارت)درایران" این درمان که با نام EDIT - ۱۰۱ شناخته می‌شود، در مرحله(فاز) ۱ / ۲، آزمایش بالینی مورد ارزیابی قرار خواهد گرفت. این شرکت بدنبال ثبت‌نام 10الی 20 بیمار دراین مرحله می باشد. EDIT - ۱۰۱ جهش خاص و ویژه‌ای را هدف قرار می‌دهد.

شرکت Editas  بیست وپنج میلیون دلار نقدی را به عنوان بخشی از این توسعه درمانی کسب کرده است.

دکتراستفان رز، دبیرعلمی موسسهBlindness Fighting Bling (بنیادمبارزه با نابینایی) اظهارنمودکه با استفاده از CRISPR / Cas۹ به عنوان یک نقطه عطف تاریخی جهت وارد شدن به یک مطالعه انسانی برای درمان یک بیماری شبکیه مخرب  بنام لبرکه به ارث برده می شودبسیارخرسند هستیم. این روش نوید بزرگی را برای درمان دیگر بیماری های چشمی شبکیه  را نشان می‌دهد. CRISPR / Cas۹ یک تکنولوژی برای شناسایی نقص ژنتیکی ناشی از بیماری طراحی شده است. که می توان گفت همانند قیچی مولکولی عمل می کند تا قسمت mutated ژن را قطع کند. در برخی موارد، آن را در یک قطعه سالم از DNA قرار می دهد.

CRISPR / Cas9 متفاوت از ژن درمانی است در ژن درمانی نسخه هایی از ژن کاملا جدید برای جایگزینی نسخه های ژن معیوب تحویل داده می شوند. از سوی دیگر، CRISPR / Cas9 یک رویکرد "برش و چسباندن" برای تثبیت ژن mutated خود بیمار است.
از مزایای مهم CRISPR این است که در حال خل مشکل انتقال ژن های جایگزین  بزرگ است به عنوان مثال - CEP290 و USH2A - که در ویروس های مهندسی انسان طراحی شده اندبرای حمل آنها به سلول های شبکیه مناسب نیستندو نمی  تواندآنرا هدایت و یادر دسترس باشند.
شرکتEditas همچنین در حال توسعه روش درمانی CRISPR / Cas۹ برای درمان بیماری سندرم آشر( USH۲A) است که این بیماری می‌تواند باعث ایجاد نوع سندرم آشر 2A که ترکیبی از بیماری آرپی و ناشنوایی شود.     -گردآورنده:صــدف
-مترجم:محسن سروش/