:بهبودبینایی درآزمایشات بالینی ProQR در درمان بیماریLCA10

شرکتPROQRیک شرکت زیست فناوری در هلندمی باشد، که گزارش وعملکرد بهبودی بسیارخوب و پایداری در میزان دید بیماران را در یک کارآزمایی بالینی مرحله(فاز)1 برای QR-110 ،در درمان برای افراد مبتلابه(LCA Amaurosis )لبرمادرزادی 10 (LCA10)، که ناشی از جهش ژن CEP290 می باشدکه منجر به نابینایی در دوران کودکی می گردد و در حال حاضر روش درمانی موثری برای آن وجود نداشته است.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگات)درایران"برآورد شده است که جهش در حدود 2000 نفر درغرب تحت تاثیر آن باشند.این شرکت گزارش داده که 60 درصد از بیماران شرکت کننده در حین آزمایش، بهبود چشمگیری یافته اند بطوری که دوره مشخص توانایی آنها بهبودی سریع و پایداری در میزان دید بیماران نشان داده شده است،وهمچنین درمان را برای بیماران ایمن گزارش داده اندشرکت ProQR فاز 1/2 را به پایان رسانده است و در حال حاضرقصدداردبابرنامه ریزی برای شروع یک دوره درمانی در فاز 2/3 را براساس یافته های آزمایشات اخیرمنتقل نمایند.در این مطالعات درمانی 10 بیمار لبر LCA10 در آن شرکت کرده بودنددر مطالعه فاز 1/2 که باتزریق QR-110مورد درمان قرار گرفتند.بنیاد مبارزه با نابیناییFFB باشرکتProQR جهت همکاری برای ایجاد یک درمان شبکیه جهت افراد مبتلا به سندرم آشرنوع 2A (USH2A) ناشی از جهش در اگزون 13 ژن USH2Aوارد مشارکت شده است . FFB با سرمایه گذاری 7.5 میلیون دلاری برای پیشبرد درمان، بانام QR-421a خواهد پرداخت.

"نتایج آزمایش ProQR، می تواندخبر خوبی برای افرادی باشدکه دچاربیماری LCA10 هستند.علاوه بر این بهبود حدت بینایی و پیشرفت ایمنی و اثربخشی مشاهده شده در این مطالعه بسیاررضایت بخش بوده است.شواهد محکمی در دست است نشان می دهد که روش درمان ProQR، یک روش موثر برای نجات و بازگرداندن بینایی جهت افراد مبتلا به بیماری های شبکیه چشمی درآبنده خواهد بود. دکتر Ben Yerxa، مدیر اجرایی FFB نتایج ProQR برای QR-110 رابسیار امیدوار کننده می داند، زیرا اولین بار این روش درمانی باعث بهبود بینایی در بیماران شبکیه گردیده است .لازم به توضیح می باشد،بیماران LAC10در آزمایش فاز 1/2 چهار تزریق intravitreal از QR-110 را به یک چشم یک بار در هر سه ماه تزریق و دریافت نمودندو آزمایشات در3مرکز انجام گردید.