محققان با استفاده از یک نوع جدید ژن درمانی موفق به بازسازی نسبی شنوایی و تعادل بدن در موش هایی شدند که شنوایی و تعادل بدن آنها به خاطر یک وضعیت ژنتیکی دچار مشکل بود.
به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران"به نقل ازپایگاه اینترنتی دانشگاه هاروارد و بیمارستان عمومی ماساچوست، این روش جدید مانع موجود برای دسترسی به سلول های مو در گوش را از میان برمی دارد؛ سلول های مو حسگرهای ظریفی در گوش داخلی هستند که صدا و حرکات سر را دریافت کرده و به سیگنال های عصبی برای شنیدن و تعادل بدن تبدیل می کنند.
درمان این سلول ها با استفاده از روش های قبلی ارائه ژن، بسیار دشوار است، اما محققان هاروارد و بیمارستان عمومی ماساچوست در آمریکا نشان دادند که روش ابداعی آنها، به دستاوردهای قابل توجهی در شنیدن منجر می شود و به موش هایی که در حالت عادی کاملا ناشنوا می شدند، اجازه می دهد که صداهایی در حد یک مکالمه بلند را بشنوند. این رویکرد همچنین حس تعادل در حیوانات را تقویت کرد.
محققان این ژن درمانی را نویدبخش بازیابی شنوایی در مبتلایان به ناشنوایی ژنتیکی و ناشنوایی اکتسابی عنوان کردند.
دیوید کورنی استاد دانشکده پزشکی هاروارد گفت: برای درمان اغلب انواع کم شنوایی، به یک مکانیسم ارائه نیاز داریم که برای تمامی انواع سلول های مو کاربرد داشته باشد.
محققان برای دستیابی به این سیستم از ویروس AAV استفاده کردند که اساسا به عنوان یک وسیله ارائه ژن برای اختلالات شبکیه چشم استفاده می شود. 
محققان برای شارژ AAV به عنوان یک حامل ژن در گوش داخلی از نوعی از این ویروس استفاده کردند که در حباب های حفاظتی به نام 'اگزوسوم' پیچیده می شود.
در این آزمایش، ویروس پیچیده شده در اگزوسوم به طور موفقیت آمیزی در 50 تا 60 درصد سلول های مو نفوذ کرد؛ این در حالی است که ویروس AAV به تنهایی ، فقط به 20 درصد سلول های مو رسید.
سپس محققان برای آزمایش این رویکرد در حیوانات زنده، موش هایی را مورد بررسی قرار دادند که یک ژن حیاتی برای عملکرد سلول مو را نداشتند. این قبیل موش ها معمولا نمی توانند حتی بلندترین صدها را بشنوند و تعادل بدنی ضعیفی دارند. 
محققان، exo-AAV را به همراه این ژن به گوش داخلی موش های نوزاد تزریق کردند و متوجه شدند که ژن به 30 تا 70 درصد سلول های مو نفوذ کرده و به سلول های مو داخلی و خارجی رسیده است.
یک ماه بعد از درمان، 9 موش از 12 موش آزمایش شده از سطح شنوایی بهتری برخوردار شدند؛ همچنین چهار موش توانستند صداهایی با شدت 70 تا 80 دسیبل را بشنوند و موش های درمان شده تعادل بدنی بهبود یافته ای نیز داشتند./