:تصحیح ژنی موثربرای فیبروزکیستیک درسلولهای اپی تلیالی ریوی تولیدشده از iPSCهای انسانی

بیماری های ریوی دلیل عمده مرگ در ایالات متحده هستند و روش های درمانی موجود تنها می توانند آن را تا حدی مدیریت کنند.به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران " به نقل از sciencedaily، شایع ترین بیماری ریوی مزمن و ژنتیکی که حیات را تهدید می کند، فیبروز کیستیک است که به دلیل موتاسیون در تنظیم کننده تراغشایی فیبروز کیستیک(CFTR) اتفاق می افتد. محققین در انستیتو سالک سلول های بنیادی پرتوان القایی را از بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک تولید کرده اند که حامل حذف همولوگ F508 در ژن CFTR بودند و این امر منجر به پردازش ناقص CFTR در غشای سلولی می شود.محققین با استفاده از تکنیک CRISPR، ژن معیوب را در لوکوس ژنومیک CFTR اندوژت تصحیح کردند. به دنبال آن این سلول های بنیادی پرتوان القایی تصحیح شده به سلول های اپی تلیالی مجاری هوایی بالغ تمایز یافتند تا بیان CFTR طبیعی را احیا کنند تا عملکرد خود را به درستی انجام دهد. این سیستم مدل ایزوژن بر مبنای iPSCها برای فیبروز کیستیک می تواند برای تکوین روش های درمانی جدید مورد استفاده قرار گیرد.