:سرمایه گذاری جدیدشرکت Editas دردرمان بیماری لبر آموروزیس مادرزادیLCA

با اعلام بودجه 120 میلیون دلاری در سرمایه گذاری جدید ْشرکت Editas گزارش کرد که درمان بیماری لبر آموروزیس مادرادی LCA که ناشی از جهش در ژن CEP290 در دست توسعه است.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران"مورخ: 2015 اوت 13به نقل از:blindnessاین شرکت برای انجام ویرایش ژن CEP290 در ازمایش انسانی جدول زمانی ارائه نکرده است. با این وجود Editas گزارش کرد که در ماه مه دانشمندان موفق به اصلاح ژن در فیبروبلاست انسانی که سلولهای موجود در پوست اند شدند. نقص CEP290 می تواند منجر به از دست دادن میزانی از بینایی یا نابینایی در زمان تولد شود. بنابراین هدف پروژه Editas نیازی حیاتی است.پرفسوراستفان رز مدیر ارشد تحقیقات FDA می گوید: ما بسیار خوشحالیم که تیمی دیگر به CEP290 می پردازد.بیماری لبر مرتبط با CEP290 دردست اقدام برای درمان است زیرا این ژن برای تحویل اکثر سیستمها از جمله آنهایی که به آدنو ویروسها مرتبط اند، بقدر کافی بزرگ است. آنها در آزمایشهای بالینی بیماریهای شبکیه برای جایگزینی ژن استفاده می شوند. FDA درحال حاضر تامین کننده مالی سه پروژه که برروی ژن های بزرگ کار می کنند است. یکی از این تلاشها در دانشگاه فلوریدا انجام می گیرد که تحویل CEP290 به شبکیه توسط دو آدنوویروس می باشد. از دیگر تحقیقات در دانشگاه لووا است که با استفاده از یک لنتی ویروس با ظرفیت بالا برای تحویل CEP290 صورت می گیرد. و دکتر آلخاندرو گارانتو در مرکز پزشکی دانشگاه رادبود در هلند ، که در حال شناسایی آنتی سنس الیگونوکلئوتیدهایی است برای اصلاح پیام های معیوب که با نوع خاصی از CEP290 جهش یافته رخ می دهد. برای تغییر در این روش Editas از تکنولوژی بریدن و چسبانیدن که به عنوان CRISPR/Cas9 شناخته شده برای اصلاح نسخه معیوب CEP290 استفاده کرد.

CRISPR که از سیستم ایمنی اکتری استرپتوکوک می آید در ناحیه ای از ژن قرار می گیرد که نیاز به اصلاح دارد. Cas9 قیچی مولکولی است که قسمت جهش یافته را خارج می کند. در حالی که سیستم ویرایش ژنی مانند CRISPR/Cas9 به پیشرفتگی تکنولوژی جایگزینی ژن نیست ما امیدوار به توانایی های خود هستیم. پرفسور رز می گوید: در حهان متنوع و پیچیده بیماری های وراثتی شبکیه است، ما قطعا به ابزارهای متعدد در کمربند ابزارمان داریم. این بنیاد (FDA) همچنین دکتر دونالد زاک، از دانشگاه جانز هاپکینز که در حال انجام درمان با CRISPR/Cas9 برای ژن اتوزومال غالب رتینیت پیگمنتوزا (آرپی) است را پشتیبانی می کند./