دانشمندانی که در حال انجام یک کارآزمایی عمده بالینی هستند که ژن‌های مسئول ایجاد بیماری فیبروز کیستیک را با ژن‌های سالم جایگزین می‌کند، می‌گویند این درمان برای نخستین بار سودمندی قابل‌توجه در کارکرد ریه این بیماران ایجاد کرد.به گزارش " انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران " خبرگزاری فرانسه این تکنیک که بوسیله یک شرکت تجاری‌کردن تکنولوژی به نام Imperial Innovations  با IVO.L ایجاد شده است، ژن‌های معیوب زمینه‌ساز این بیماری ارثی ریوی را با استفاده از مولکول‌های استنشاقی دی‌ان‌ای که نسخه طبیعی و دارای کارکرد این ژن را به سلول‌های ریه می‌ر سانند، جایگزین می‌کند.اریک آلتون، استاد ایمپریال کالج لندن که سرپرست این کارآزمایی بود، گفت:‌ «بیمارانی که این ژن‌درمانی را دریافت کردند،‌ سودمندی قابل‌توجه، اما متوسطی را در آزمایش‌های کارکرد ریه نسبت به گروه دارونما نشان دادند.»او که به خبرنگاران درباره نتایچ این کارآزمایی گزارش می‌داد،‌ گفت، این نتایج «دلگرم‌کننده» است، اما در عین حال هشدار داد، با توجه به اینکه این اثر سودمند در میان بیماران یکنواخت نبوده است، به‌طوری که برخی از بیماران بهتر از دیگران به آن پاسخ دادند، این روش ژن‌درمانی هنوز برای استفاده معمول بالینی آماده نیست.او تاکید کرد: «این اثرات متوسط و متغیر بودند.»فیبروز کیستیک شایع‌ترین بیماری ارثی مرگبار جهان است و بیش از 90 هزار نفر را در سراسر جهان مبتلا می‌کند. ریه‌های این بیماران با مخاط غلیظ چسبنده پر می‌شود و این بیماران به عفونت‌های تکرارشونده ریه دچار می‌شوند که ممکن است درنهایت به تخریب ریه‌ها بینجامد.این کارآزمایی که نتایج آن روز جمعه 3 ژوئیه در ژورنال پزشکی تنفسی لنست منتشر شد، بر روی 136 بیمار مبتلا به فیبروز کیستیک در سنین 12 و بالاتر انجام شد که دوزهای ماهانه ژن‌درمانی یا یک دارونما را برای یک سال دریافت کردند.بیمارانی که ژن‌درمانی را دریافت کرده بودند، به‌طور قابل‌توجه، هرچند متوسطی، در مقایسه با گروه دارونما، بهبود کارکرد ریه را نشان دادند و این ترتیب این کارآزمایی برای نخستین بار در جهان نشان می‌دهند که استفاده از دوزهای مکرر ژن‌درمانی می‌تواند اثر قابل‌تمایزی بر روی فیبروز کیستیک داشته باشد.دومینیک ولز، استاد پزشکی ترجمه‌ای در کالج دامپزشکی سلطنتی بریتانیا که در این کارآزمایی شرکت نداشت، گفت این یافته‌ها «بنیاد محکمی برای ایجاد سیستم‌های قوی‌تر انتقال ژنی ایجاد می‌کند.»بیماران در این کارآزمایی با استنشاق مولکول‌های دی‌ان‌ای پیچیده شده در کره‌های چربی یا لیپوزوم‌ها درمان شدند که ژن را به درون سلول‌ها در پوشش ریه می‌رسانند.آلتون گفت گروه او اکنون در حال طرح‌ریزی برای انجام تحقیقات پیگیری هستند تا به این موضوع را بررسی کنند که آیا دوزهای بالاتر و مکررتر ممکن است بهبودی بیشتری ایجاد کند و همچنین روش‌هایی ترکیب‌کننده ژن‌درمانی با دارودرمانی را برای تقویت بالقوه اثرات آن را به آزمون بگذارند.