محققین در EPFL روش جدیدی را نشان داده اند که می تواند برای بهبود ایمنی و کارآیی ژن درمانی با استفاده از سلول های بنیادی خود بیمار استفاده شود.به گزارش "انجمن حمایت از بیماران چشمی آرپی ، لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از medicalxpress، ژن درمانی ex vivo یک تکنیک پزشکی است که به موجب آن سلول های بنیادی از بیمار گرفته می شوند و ژن های معیوب ان ها با ژن های سالم جایگزین می شوند. با این حال، این روش اغلب خطراتی برای سلامتی دارد و موجب لوکمیا و جهش ها می شود. مشکلی که وجود دارد این است که اغلب سلول های بنیادی با تکنولوژی های جدید به طور موثری رشد می کنند اما جمعیت سلولی حاصل در آزمایشگاه می تواند شامل سلول های سالم و غیر سالم باشد. محققین در EPFL فرایند انتخابی را ایجاد کرده اند که سلول هایی را تشخیص می دهد که دارای ژن های سالم هستند و این امر می تواند تا حد زیادی خطرات ژن درمانیex vivo را کاهش دهد. این روش با موفقیت روی سلول های مشتق از بیماری پوستی تست شد. محققین یک استراتژی کلونال مطمئن را برای ژن درمانی ex vivo ایجاد کرده اند که می تواند به آسانی قبل از این که سلول های به بیماران پیوند شود، انجام شود. آن ها سلول های بنیادی را از نظر ژنتیکی مهندسی کردند، این سلول ها پتانسیل رشد بالایی را نشان دادند، پروتئین های مورد نیاز برای مبارزه با بیماری را تولید کردند، ترمیم بافت را به صورت طولانی مدت نگه داشتند و بیماری را مدت زمان زیادی تصحیح کردند و خطر ایجاد تومور را نیز نداشتند. از همه مهمتر این که این سلول های بنیادی به طور مناسبی ژن های جدید را به ژنوم وارد می کنند و در سراسر بدن نیز پراکنده نمی شوند. محققین استراتژی شان را روی سلول های بنیادی مشتق از پوست کودکان چهار ساله ای که از بیماری اپی­درمیولیز بلوزای دیستروفیک رنج می بردند، تست کردند. سلول ها از بیماران جداسازی شدند و از یک استراتژی کنترل کیفی گذشتند و به موش ها پیوند شدند تا میزان تومورزایی آن ها تست شود. بعد از 100 روز هیچ توموری ثبت نشد. این مطالعه نشان می دهد که ایمنی و بی خطر بودن ژن درمانی ex vivo به ایجاد کشت همگنی از سلول ها در مقایسه با جمعیت های سلولی مختلط بستگی دارد. این مطالعه فصل جدیدی از ژن درمانی را باز می کند که آن را موثرتر و ایمن تر می سازد.