به گزارش"انجمن آرپی، لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از سایت blindness
*عنوان: شایر به سمت توسعه ظهور درمان آرپی*
مورخ: 7 اکتبر 2014

توسعه برنامه برای یک داروی جدید با پتانسیل درمانی نوعی آرپی رایج موسوم به اتوموزال غالب آرپی،توسط دستاورد شرکت داروسازی بیکام،که کاشف اصلی درمانهای کار آزمایی است، سرعت بخشیده شده است. دکتر پاتریشیا زیلاکس مسول توسعه دارو در تحقیق بالینی انجمن مبارزه با نابینایی (FFB CRI) می گوید: رهبری شایر در داروسازی اختصاصی جهانی و بازار بیماریهای یتیمان، به موازات پیشرفت مهارتها و منابع کلینیکی قوی در آن، پتانسیل پیشرفت درمانی در طول آزمایشات انسانی را افزایش می دهد.این دستاورد یک فرصت بهتر در جهت انتقال درمان به فرایند بالینی برای تشخیص موثر بودن برای کسانی که به شدت نیاز به درمانهایی که وابسته به داروشناسی هستند ارائه می دهد.امیدواریم ترکیب جدید به حفاظت از کارایی سلولهای گیرنده نوری شبکیه یا بینایی در اشخاص با آرپی اتوزمال غالب ایجاد شده توسط موتاسیون کلاس 2 در ژن رودوپسین(RHO) منجر شود.
محققان معتقدند که این دارو ممکن است با مکانیسم متوقف کردن عملکرد پروتئین ناقص و اعمال شرایطی که منجر به تولید پروتئین با انتقال، عملکرد نرمال در سلولهای استوانه ای بیمار میشود ،عمل کند. بدون درمان، پروتئینها جمع شده و قادر به جابجایی به سمت غشای پلاسمایی سلولهای استوانه ای یعنی محل اصلی کاربردشان نیستند که باعث دژنراسیون پیشرونده سلولهای گیرنده نوری یا از دست رفتن بینایی می شود. ویلیام تی اسمیت ،مدیر اصلی مسول در FFB می گوید:ما بخاطر مهارت و منابع قویمان که اکنون پشت درمانهای هیجان انگیز هستند بسیار هیجان زده هستیم.انتقال درمانها به فاز انسانی همیشه چالشهای تجارتی و تنظیمی قابل توجهی در بر داردو با رهبری ایالت و دانستن این موضوع که این پتاسیل درمانی چگونه یک شانس مطلوب برای راه یافتن به بازار دارد ما به نقش خود در حمایت ادامه میدهیم.

مترجم: نازیلا